Bu tedavi, kendilerini tıkanmış arterlere ve kalp krizlerine karşı duyarlı hale getiren kalıtsal rahatsızlıkları olan bireylerde test edildi. Bilim insanları, karaciğer gen hücrelerinde ince ayar yapmak için CRISPR düzenleme tekniklerini kullanabildiler. Araştırmacılar, ilk etapta arterlerde plak oluşumuna neden olan LDL-C’yi (“kötü” kolesterol olarak da adlandırılır) düşürmek için karaciğerde bulunan PCSK9 adı verilen kolesterol yükseltici geni “kapattı”.
Tedavinin daha yüksek infüzyon oranlarına sahip olduğu gruplarda PCSK9 %84’e kadar düştü. Verve bilim insanları, bu yüksek tedavi dozlarında, primatlar üzerinde yapılan önceki çalışmalarda LDL-C ile ilişkili proteinlerdeki azalmanın 2,5 yıl sürdüğünü söyledi.
Klinik açıdan bakıldığında, bu gen düzenleme terapisi, yüksek kolesterol için mevcut standart tedaviyi bozma potansiyeline sahip. Şu anda tercih edilen ilaçlar arasında reçeteli statinler ve PCSK9 inhibitörleri yer alıyor ancak bunların sıkı bir şekilde uygulanması gerekiyor ve kas ağrısı ve hafıza kaybı gibi kötü yan etkileri olabiliyor.
Kolesterol hastaları için mucize gibi bir yöntem geliştirildi
CRISPR görünüşte mucizevi olsa da günlük ilaçların yerini almaktan çok uzak. Nature’a göre, çalışmaya katılan 10 katılımcıdan ikisi, infüzyonla aynı zamana denk gelen bir “kardiyovasküler olay” yaşadı. Verve, birinin tedaviyle hiçbir ilgisi olmadığını, ikincisinin ise “dozajın yakınlığı nedeniyle potansiyel olarak tedaviyle ilgili olduğunu” söyledi. Gen düzenleme teknolojisinin kullanımı her zaman bir miktar risk taşıyacaktır çünkü düzenlemeler genomun başka bir yerinde meydana gelebilir.
Yüksek kolesterol için tek bir infüzyon terapisinin tüketicilere ulaşmasından önce FDA, tedavinin 15 yıla kadar incelenmesini zorunlu kılıyor. Verve yakın zamanda VERVE-101 için Yeni Araştırma Amaçlı İlaç Başvurusu için FDA onayı aldı; bu da şirketin ABD’de denemeler yapmaya başlayabileceği anlamına geliyor. Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık’taki mevcut denemeler, çalışmayı genişletmek için istekli klinik deney katılımcılarını arayacak.
